AR020329A1 - A SUBSTANCE, IN PARTICULAR A RIBOZIMA, IS ABLE TO INHIBIT THE PRESENILINE EXPRESSION 2, A RECOMBINATING MOLECULA OF DNA THAT CODIFY SUCH RIBOZIMA, A RECOMBINATING UNVECTOR THAT UNDERSTANDS THE CORRECTING CELL TO A RIBO BELLING ONE. - Google Patents

Abstract

Translated fromSpanish

Se describen sustancias capaces de inhibir la expresion de presenilina 2 en enfermedades neurodegenerativas, en particular en la enfermedad de Alzheimer.Estas sustancias son, en particular, ribozimas capaces de segmentar el RNA específico de la presenilina 2. Preferentemente, dichas ribozimas son ribozimas defusion que comprenden una ribozima específica de la presenilina 2 y una ribozima autocatalítica en cabeza de martillo. También se describen moléculas de DNArecombinante que codifican dichasribozimas, un vector recombinante que comprende el cDNA correspondiente a dichas ribozimas y una célula hospedadora quecomprende dicho vector recombinante. Asimismo se describen composiciones farmacéuticas que contienen dicha sustancia o ribozima o molécula de ADN o dichovector recombinante y un vehículo farmacéuticamente aceptable. También se describe el uso de dicha sustancia o ribozima o molécula de ADN o dicho vectorrecombinante en la elaboracion de un medicamento para el tratamiento de enfermedades neurovegetativas. Finalmente se describe un procedimiento para laproduccion de la ribozima como la mencionada más arriba, en el cual se sintetiza en un sintetizador automático una molécula de DNA como la mencionada másarriba. De esta manera,se proporcionan sustancias para reducir la muerte celular neuronal debida a la apoptosis, las cuales pueden ser empleadas para tratarenfermedades neurodegenerativas, en particular, en particular, la enfermedad de Alzheimer. A diferencia de los tratamientos tan solo sintomáticos existentes enel estado de la técnica, estas sustancias permiten llevar a cabo un tratamiento modificador de la enfermedad que haga frente a la patología de la misma.Substances capable of inhibiting the expression of presenilin 2 in neurodegenerative diseases are described, in particular in Alzheimer's disease. These substances are, in particular, ribozymes capable of segmenting the specific RNA of presenilin 2. Preferably, said ribozymes are defusion ribozymes that they comprise a specific ribozyme of presenilin 2 and a hammerhead autocatalytic ribozyme. Also described are DNArecombinant molecules encoding said ribozymes, a recombinant vector comprising the cDNA corresponding to said ribozymes and a host cell that comprises said recombinant vector. Also described are pharmaceutical compositions containing said substance or ribozyme or recombinant DNA molecule or said vector and a pharmaceutically acceptable carrier. The use of said substance or ribozyme or DNA molecule or said vectorrecombinant in the preparation of a medicament for the treatment of neurovegetative diseases is also described. Finally, a procedure for the production of ribozyme as described above is described, in which a DNA molecule such as the above-mentioned one is synthesized in an automatic synthesizer. In this way, substances are provided to reduce neuronal cell death due to apoptosis, which can be used to treat neurodegenerative diseases, in particular, in particular, Alzheimer's disease. Unlike the only symptomatic treatments existing in the state of the art, these substances allow to carry out a modifying treatment of the disease that addresses the pathology of the same.