Le informazioni riportate non sono consigli medici e potrebbero non essere accurate. I contenuti hanno solo fine illustrativo e non sostituiscono il parere medico:leggi le avvertenze.| Nitisinone | |
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| NomeIUPAC | |
| 2-[2-nitro-4-(trifluorometil)benzoil] cicloesano-1,3-dione | |
| Caratteristiche generali | |
| Formula bruta omolecolare | C14H10F3NO5 |
| Massa molecolare (u) | 329.228 g/mol |
| Numero CAS | 104206-65-7 |
| Numero EINECS | 691-056-0 |
| Codice ATC | A16AX04 |
| PubChem | 115355 |
| DrugBank | DBDB00348 |
| SMILES | O=C(c1ccc(cc1[N+]([O-])=O)C(F)(F)F)C2C(=O)CCCC2=O |
| Dati farmacologici | |
| Modalità di somministrazione | Orale |
| Dati farmacocinetici | |
| Emivita | 54 h |
| Indicazioni di sicurezza | |
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Ilnitisinone (anche conosciuto comeNTBC) è unfarmaco, originariamente sviluppato comeerbicida, utilizzato nel trattamento dellatirosinemia di I tipo. A partire dal suo primo utilizzo con questa indicazione nel1991, ha rimpiazzato iltrapianto di fegato come terapia di prima linea per questa rara malattia[1]. È stato anche studiato come farmaco nel trattamento dell'alcaptonuria, una malattia correlata alla tirosinemia, ma meno grave[2].
È commercializzato comeOrfadin[3].
Il nitisinone agisce comeinibitore reversibile dell'enzima4-idrossifenilpiruvato ossidasi[4][5], riducendo la formazione diacido maleilacetoacetico eacido fumarilacetoacetico, i quali a loro volta possono essere convertiti insuccinilacetone (SA), responsabile di danno alfegato e aireni[1].
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