Pada bulan Maret 2013, Moderna danAstraZeneca menandatangani perjanjian opsi ekslusif selama lima tahun untuk menciptakan, mengembangkan, dan mengkomersialisasikan mRNA untuk pengobatan terapeutik di bidang kardiovaskular, metabolik, penyakit ginjal, dan kanker tertentu.[11][19][20] Perjanjian tersebut juga meliputi pembayaran uang muka sebesar $240 juta ke Moderna, dan menjadi "salah satu pembayaran uang muka terbesar dalam sejarah industri farmasi, yang tidak melibatkan obat yang sudah menjalani uji klinis",[19] Hingga May 2020[update], hanya satu kandidat yang telah melewati uji klinis fase I, yakni pengobatan untukiskemia miokardium, yang diberi label AZD8601.[a][22]
Pada bulan September 2013, perusahaan ini diberitakan dapat meningkatkan fungsi jantung di tikus dan meningkatkan harapan hidupnya dengan "mengarahkan diferensiasi [sel punca] mereka ke tipe sel kardiovaskular". Hal tersebut pun menjadi kemajuan signifikan dalampengobatan regeneratif.[23][24] Pada bulan Oktober 2013, perusahaan ini mendapat $25 juta dariDARPA untuk mengembangkan terapeutik mRNA.[25] Pada bulan November 2013, perusahaan ini mendapat pendanaan ekuitas sebesar $110 juta.[23]
Pada bulan Januari 2014,Alexion Pharmaceuticals membayar Moderna sebesar $100 juta untuk sepuluh opsi produk, guna mengembangkan pengobatanpenyakit langka, termasuk untuksindrom Crigler-Najjar, menggunakan platform mRNA terapeutik dari Moderna.[26] Walaupun CEO Bancel berharap platform tersebut dapat mulai diuji ke manusia pada tahun 2016, program dengan Alexion tersebut akhirnya dihentikan pada bulan Januari 2017 setelah uji pada hewan menunjukkan bahwa pengobatan Moderna tidak akan cukup aman untuk manusia.[11][12]
Pada bulan November 2017, teknologi mRNA diuji keamanannya oleh Maja Sedic dan koleganya padatikus Sprague-Dawley danmonyet Cynomolgus di fasilitas milikCharles River Laboratories di Montreal dan Sherbrooke. Mereka menemukan, antara lain, bahwa "mRNA adalah sebuah molekul biologi yang labil sehingga memerlukan penggunaan sistem pengantaran protektif untuk memanfaatkan potensinya secara efektif," karena mRNA menyebar ke luar lokasi penyuntikan sehingga dapat ditemukan di hati, limpa, sumsum tulang, dan jantung.[27]
^Kesuksesan AZD8601 salah satunya adalah karena Moderna telah dapat menginjeksi mRNA langsung ke otot jantung tanpa memerlukan sistem pengantaran obat. Namun, hanya jantung dan sejumlah area kulit yang dapat menyerap "mRNA telanjang".[21]
^"Our Pipeline".Moderna. Diarsipkan dariversi asli tanggal November 16, 2020. Diakses tanggalMay 19, 2020.Parameter|url-status= yang tidak diketahui akan diabaikan (bantuan)
^Sedic M, Senn JJ, Lynn A, Laska M, Smith M, Platz SJ, Bolen J, Hoge S, Bulychev A, Jacquinet E, Bartlett V, Smith PF (March 2018). "Safety Evaluation of Lipid Nanoparticle-Formulated Modified mRNA in the Sprague-Dawley Rat and Cynomolgus Monkey".Vet Pathol.55 (2): 341–354.doi:10.1177/0300985817738095.PMID29191134.