| dbo:abstract | - Ganaxolon ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der neuroaktiven Steroide. Unter dem Namen Ztalmy (Hersteller: ) wurde er im März 2022 in den USA zugelassen zur oralen Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit einem bei Patienten ab 2 Jahren. Dabei handelt es sich um eine sehr selten auftretende Erbkrankheit, die zu häufigen Krampfanfällen kurz nach der Geburt führt und eine schwere Beeinträchtigung der neurologischen Entwicklung zur Folge hat. (de)
- Ganaxolone, sold under the brand name Ztalmy, is a medication used to treat seizures in people with cyclin-dependent kinase-like 5 (CDKL5) deficiency disorder (CDD). Ganaxolone was approved for medical use in the United States in March 2022. (en)
- Il ganaxolone (INN, anche noto come CCD-1042) è un farmaco steroideo correlato all'allopregnanolone avente effetti sedativo, ansiolitico e anticonvulsivo.È un modulatore allosterico positivo potente e selettivo del recettore GABAA.Il ganaxolone protegge dalle crisi convulsive in diversi modelli animali, inclusi i modelli di innesco "a 6 Hz" e dell'amigdalaA differenza delle benzodiazepine, non c'è alcuna tolleranza negli effetti anticonvulsivi del ganaxolone. Attualmente, si sta verificando la possibilità di impiego del Ganaxolone per il trattamento dell'epilessia. Risulta ben tollerato in test su umani (con esposizione di >900 pazienti), presentando come principali effetti collaterali sedazione, vertigini e cefalee.Sono state recentemente completate sperimentazioni in adulti con crisi convulsive parziali e in spasmi infantili. (it)
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